鐮狀細(xì)胞病（sickle cell disease，SCD）是一組由血紅蛋白β亞單位基因（HBB）的異常變異引起的單基因遺傳性血液疾病，異常的血細(xì)胞在血管中黏附堵塞，導(dǎo)致血液流動(dòng)受阻，引起一系列血栓、貧血、器官受損等嚴(yán)重癥狀。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球每年約有300,000例患者正受此困擾。
迄今為止，SCD治療選擇非常有限，干細(xì)胞移植被認(rèn)為是治愈SCD的有望辦法，然而移植手術(shù)需要捐獻(xiàn)者匹配且存在排斥風(fēng)險(xiǎn)。近日，美國FDA批準(zhǔn)了兩種針對(duì)鐮狀細(xì)胞病的新型基因療法，即Vertex和CRISPR聯(lián)合的Casgevy和藍(lán)鳥生物的Lyfgenia。Casgevy是獲批上市的CRISPR基因編輯的基因療法, 且1月16日FDA已批準(zhǔn)用于治療依賴輸血型β地中海貧血（TDT）患者。
人血紅蛋白由2對(duì)珠蛋白組成。珠蛋白有四種，141個(gè)氨基酸殘基的α珠蛋白和含146個(gè)氨基酸殘基的非α珠蛋白（β、γ及δ型）。胎兒血紅蛋白（HbF）由一對(duì)α珠蛋白和一對(duì)γ珠蛋白組成(α2γ2)，在出生后6個(gè)月內(nèi)降至1%，此后變?yōu)镠bA，由一對(duì)α珠蛋白和一對(duì)β珠蛋白組成(α2β2)。
Casgevy利用CRISPR編輯技術(shù)對(duì)BCL11A基因敲除，使得造血干細(xì)胞中的γ珠蛋白表達(dá)上調(diào)，β珠蛋白的表達(dá)下降，從而產(chǎn)生胎兒血紅蛋白（HbF）。胎兒血紅蛋白是一種健康，可以正常攜帶氧氣的血紅蛋白。胎兒血紅蛋白水平升高可防止紅細(xì)胞鐮狀病變。
在使用CRISPR基因編輯技術(shù)操作后，通常會(huì)使用單細(xì)胞克隆來獲取含有特定基因編輯的細(xì)胞群體。這樣可以確保所有細(xì)胞都具有相同的基因改變，從而減少實(shí)驗(yàn)中的變異性。單細(xì)胞分離儀Pala可實(shí)現(xiàn)基因編輯后的細(xì)胞分離并分選至孔板中，篩選出成功敲除目標(biāo)基因的克隆。
inkmacsystemfont,="" "helvetica="" neue",="" "pingfang="" "hiragino="" gb",="" "microsoft="" yahei="" ui",="" yahei",="" arial,="" sans-serif;="" color:="" rgb(255,="" 255,="" 255);="" text-shadow:="" rgb(29,="" 32,="" 30)="" 1px="" 0px,="" -1px="" 0px="" 1.4px="" -1.4px="" rgb(0,="" 95,="" 159)="" 2px="" 3px="" 3.4px="" 0.6px="" 0px;"="" style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; font-size: 16px; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">全自動(dòng)柔性單細(xì)胞分離儀Pala
inkmacsystemfont,="" "helvetica="" neue",="" "pingfang="" "hiragino="" gb",="" "microsoft="" yahei="" ui",="" yahei",="" arial,="" sans-serif;="" color:="" rgb(255,="" 255,="" 255);="" text-shadow:="" rgb(29,="" 32,="" 30)="" 1px="" 0px,="" -1px="" 0px="" 1.4px="" -1.4px="" rgb(0,="" 95,="" 159)="" 2px="" 3px="" 3.4px="" 0.6px="" 0px;"="" style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; font-size: 16px; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">基因編輯篩選單克隆解決方案
? 極低的流體壓力（＜2psi），確保細(xì)胞的活性與功能
? 單細(xì)胞分離至96孔板耗時(shí)＜1min, 分離至384孔板耗時(shí)＜6min
? 熒光分選：405nm，488nm，561nm
? 適用yang ben細(xì)胞濃度范圍廣100 cells/ml至1.5×108cells/ml
? 一次性使用的分離芯片，避免yang ben間的交叉污染
? 操作簡(jiǎn)單，無需專門維護(hù)，固定光路無需校準(zhǔn)，開機(jī)即用
? 整機(jī)輕巧，可置于生物安全柜中
更多詳情：https://www.chem17.com/tech_news/detail/3703585.html
